세계적으로 지난 상반기까지 유전자 및 세포 치료제 1078개가 임상시험 중이었던 것으로 집계됐다고 ARM이 밝혔다.
이에 따르면 그 중 1상 임상이 394건, 2상이 587건, 3상이 97건으로 파악된 가운데 세포-기반 면역항암제 임상시험이 총 471건(1상: 230건, 2상:225건, 3상: 16건)으로 가장 많았다. 이어 유전자 치료제 임상시험이 359건(1상: 109건, 2상: 215건, 3상: 35건)으로 조사됐으며 세포 치료제 임상이 204건(1상: 49건, 2상: 125건, 3상: 30건)으로 나타났다. 뒤따라 조직공학과 관련해서 총 44건(1상: 6건, 2상: 22건, 3상: 16건)으로 집계됐다.
질환별로는 종양학과 관련한 임상시험이 665건으로 가장 많았고 이어 근골격(58건), 내분비.대사 및 유전장애(55건), 중추신경계(52건), 심혈관(45건)이 다섯 손가락 안에 들었다. 뒤이어 혈액학(37건), 안과(35건), 감염질환(33건), 면역 및 염증(30건), 피부과(22건)가 10대 임상 분야에 꼽혔다. 이밖에 위장관(17건), 비뇨생식기(14건), 호흡기(10건), 노인질환(3건), 림프질환(2건) 관련 임상시험도 진행 중이었다.
특히, 현재 코로나19 치료와 관련해서 재생의학 및 첨단 치료제로 11건의 임상시험이 진행 중인 것으로 밝혀졌다. 이들은 대부분 급성 호흡곤란 증후군(ARDS)를 담당하는 세포 치료제로 나타나는 등 재생 치료제는 주로 코로나19로 인한 폐 등 장기에 손상은 복구하는데 중점을 뒀다. 이와 함께 주목되는 주요 임상시험 성과로 바이오마린의 혈우병 A 치료제 록타비안 (Roctavian, valoctocogene, roxaparvovec)이 치료 후 4년 동안 환자의 연간 출혈률이 평균 95% 감소하는 효과를 확인했다.
아울러 유전자 편집 기술도 계속 발전하며 임상 데이터가 나오기 시작했다. 즉, 크리스퍼 쎄러퓨틱스와 버텍스의 CRISPR 치료제 CTX001은 겸상세포병 환자 첫 치료 결과 9개월 뒤 환자가 수혈을 받지 않아도 됐으며 혈관폐색위기(VOC)도 사라졌다고 최근 발표했다.
또한 유전자 편집 동종이형 CAR-T 치료제로 알로진의 ALLO-501은 재발 및 불응 비호지킨 림프종 1상 임상시험 결과 환자의 37%에서 완전 반응, 26%가 부분 반응을 나타냈고 그레이셀 바이오테크놀로지의 GC007F 역시 T세포 급성 림프모구 백혈병 1상 임상시험에서 환자의 5/4가 완전 반응을 보여 주목됐다.
캐서린 조 기자
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