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Monday, August 3, 2020

미국 FDA, 희귀 대사장애 치료제 승인

미국에서 분자적으로 확인된 긴 사슬 지방산 산화 장애(LC-FAOD)의 치료제로 울트라제닉스의 도졸비(Dojolvi, triheptanoin)가 처음으로 FDA 승인을 얻었다.

이는 희귀 대사 유전 장애로 긴 사슬 지방산을 에너지로 전환시키지 못하는 LC-FAOD 환자의 열량 및 지방산 원천으로 쓸 수 있다. 미국에서 LC-FAOD는 신생아 검진 패널에 포함되며 환자는 약 2000~3500명으로 추산된다. 이들 환자는 저혈당, 근육 파열, 심장 및 간 질환 등 합병증을 겪고 조기 사망에 이르기 쉬우며 그동안 주로 식이 변경이나 보조제 섭취를 통해 질환을 관리해 왔다.

도졸비는 다중 화학 처리를 통해 고도로 정제된 합성 7-탄소 지방산 트리글리세리드로서 특별히 중쇄 홀수 탄소 지방산을 제공해 준다. 허가의 근거가 된 2상 임상시험 결과 투여 환자는 연간 주요 임상 사건 발생률이 67% 떨어졌다.

이는 500ml 바이알로 나오며 투여 용량은 칼로리 섭취에 따른다. 정가는 환자 당 연간 평균 약 13만8000달러 정도고 영아의 경우 첫해 4만6000달러쯤 든다. 한편, 울트라제닉스는 이에 대한 세계 독점 권리를 지난 2013년 베일러 연구소에서 취득했다. 

리사 정 기자

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Lisa Jung
Lisa Jung has been at Medical Hani since 2019, and currently spends most of her time writing about the US news section.
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